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n. 54
del 30 giugno 2019
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SIF Novità Regolatorie
newsletter n. 54 del 30 giugno 2019
Al via il bando AIFA 2018: 6,5 milioni euro per la ricerca indipendente

È stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale (Serie Generale n. 123 del 28/05/2019) il bando AIFA 2018 per la ricerca indipendente sui farmaci. Il bando è stato approvato dal Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia lo scorso 19 aprile e prevede lo stanziamento di 6,5 milioni di euro per finanziare progetti di ricerca condotti nell’ambito delle seguenti aree tematiche individuate dall’Agenzia:

Malattie rare

Studi clinici controllati comparativi

Chimeric Antigen Receptor T-cell (cellule CAR-T)

È ammessa la presentazione di studi clinici interventistici, studi osservazionali e meta-analisi. Il tetto massimo finanziabile per ciascun progetto è pari a 1,5 milioni di euro per gli studi interventistici, a 500 mila euro per gli studi osservazionali e a 75 mila euro per le meta-analisi. Le domande, rigorosamente in lingua inglese, dovranno essere inviate esclusivamente on line tramite il sistema accessibile al link http://aifa.cbim.it/ entro e non oltre le ore 18.00 del 30 luglio 2019.

 

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Bandi AIFA per la ricerca indipendente: accessibili dal sito le pubblicazioni degli studi già conclusi

AIFA intende condividere con gli operatori del Servizio Sanitario Nazionale i risultati degli studi già conclusi (vincitori dei Bandi AIFA 2005-2012), rendendo disponibili sul portale i link alle relative pubblicazioni sulle riviste scientifiche.

Gli studi finanziati da AIFA con i bandi per la ricerca indipendente dal 2005 a oggi sono stati 283, per un totale di 168 pubblicazioni su riviste scientifiche internazionali a elevato impact factor. Si tratta nella maggior parte dei casi di studi di tipo interventistico. Le aree più comuni sono quelle dei farmaci orfani e delle malattie rare, gli studi comparativi tra farmaci, nuove strategie farmacologiche, studi di farmacovigilanza attiva e di farmaco epidemiologia.

 

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Liste di Trasparenza

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha pubblicato l’elenco dei medicinali e i relativi prezzi di riferimento aggiornati al 15 aprile 2019 comprensivi della riduzione prevista ai sensi della determinazione A.I.F.A. del 3 luglio 2006, dell’ulteriore riduzione del 5% ai sensi della determinazione A.I.F.A. del 27 settembre 2006, dell’art.9 comma 1, della Legge 28 febbraio 2008 n.31 (Pay back) e del comma 9 dell’art.11 del D.L.78/2010 convertito con modificazioni dalla Legge del 30 luglio 2010, n.122.

 

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Attivazione dei Registri Cabometyx®, Jakavi®, Zejula®, Benlysta®, Gazyvaro®, Jinarc® e Orkambi®

Si comunica che a partire dal 08/05/2019, è presente sulla piattaforma web il Registro del medicinale Cabometyx® per l’indicazione terapeutica: “trattamento del carcinoma renale (RCC) avanzato negli adulti precedentemente trattati con terapia contro il fattore di crescita dell'endotelio vascolare (VEGF).

 

A partire dal 09/05/2019, è presente sulla piattaforma web il Registro del medicinale Jakavi® per l’indicazione terapeutica: “trattamento di pazienti adulti con policitemia vera che sono resistenti o intolleranti a idrossiurea”.

 

A partire dal 16/05/2019, è presente sulla piattaforma web il Registro del medicinale Zejula® per l’indicazione terapeutica: “indicato come monoterapia per il trattamento di mantenimento di pazienti adulte con carcinoma ovarico epiteliale sieroso, carcinoma delle tube di Falloppio o carcinoma peritoneale primario, di grado elevato, recidivato, sensibile al platino, che stiano rispondendo (risposta completa o parziale) alla chemioterapia a base di platino”

 

A partire dal 21/05/2019, è presente sulla piattaforma web il Registro del medicinale Benlysta® per l’indicazione terapeutica “indicato come terapia aggiuntiva nei pazienti adulti con lupus eritematoso sistemico (LES) attivo, autoanticorpi-positivo, con un alto grado di attività della malattia (ad esempio anti-dsDNA positivi e basso complemento) nonostante la terapia standard”.

 

A partire dal 21/05/2019, è presente sulla piattaforma web il Registro del medicinale Gazyvaro® per le seguenti indicazioni terapeutiche: “in associazione a bendamustina, seguito da Gazyvaro® in mantenimento è indicato nel trattamento di pazienti con linfoma follicolare (LF) che non rispondono o che hanno avuto progressione di malattia durante o fino a 6 mesi dopo il trattamento con rituximab o un regime contenente rituximab (linee successive alla prima - Inizio validità: 15/09/2017)”. “In associazione a chemioterapia, seguito da Gazyvaro® come terapia di mantenimento nei soggetti che ottengono una risposta, è indicato per il trattamento di pazienti con linfoma follicolare avanzato non pretrattato (prima linea – Inizio validità: 19/03/2019)2.

 

A partire dal 24/05/2019, è presente sulla piattaforma web il Registro del medicinale Jinarc® per l’indicazione terapeutica: “indicato per rallentare la progressione dello sviluppo di cisti e dell'insufficienza renale associata al rene policistico autosomico dominante (ADPKD) in adulti con CKD di stadio da 1 a 3 all'inizio del trattamento, con evidenza di malattia in rapida progressione.

 

A partire dal 15/05/2019, è presente sulla piattaforma web il Registro del medicinale Orkambi® per l’indicazione terapeutica: “trattamento della fibrosi cistica (FC), in pazienti di età pari o superiore a 12 anni omozigoti per la mutazione F508 del nel gene CFTR”.

 

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Pubblicazione schede di monitoraggio e attivazione Registri - PT metilfenidato e atomoxetina

A seguito delle pubblicazioni delle Determine AIFA nella GU n. 113 del 16/05/2019, a partire dal 17/05/2019 i medicinali metilfenidato e atomoxetina indicati per il trattamento del Disturbo da deficit dell’attenzione ed iperattività (Attention- deficit/Hyperactivity Disorder- ADHD), dovranno essere prescritti mediante i Registri – PT AIFA.

 

I registri - PT di monitoraggio saranno attivi online a partire dal 17/05/2019.

Si specifica che il Registro – PT di metilfenidato gestirà sia l’indicazione label pediatrica (a partire dai 6 anni di età) sia quella ai sensi della Legge 648/96 (per i pazienti adulti già in trattamento farmacologico prima del compimento del diciottesimo anno di età). A tal riguardo si invita a prendere visione delle schede pubblicate sul Portale AIFA.

Si fa presente infine che, per permettere la prescrizione dei nuovi PT e assicurare la continuità terapeutica, sarà necessario registrare nella piattaforma web dei Registri sia i nuovi pazienti sia quelli già in trattamento prima del 17/05/2019.

 

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Emoglobinuria parossistica notturna, approvazione preliminare UE per ravulizumab

Il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) ha dato parere positivo per ravulizumab, un farmaco biotecnologico sviluppato per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Si tratta del primo inibitore della proteina C5 del complemento a lunga durata di azione in quanto il farmaco deve essere somministrato ogni 8 settimane.

Inoltre, l’indicazione comprenderà i pazienti già in trattamento con eculizumab da almeno 6 mesi. Il farmaco infatti è il successore di eculizumab rispetto al quale può vantare la stessa efficacia ma un regime di somministrazione molto più comodo (8 settimane tra una infusione endovenosa e l’altra verso 2 settimane).

Il parere del CHMP si basa sui risultati completi di due studi di Fase 3, che rappresentano il più grande programma di Fase 3 mai condotto in pazienti con PNH.

In questi studi, che includevano più di 440 pazienti che non erano mai stati trattati prima con un inibitore del complemento, o che erano stabili con eculizumab, l'efficacia di ravulizumab somministrato ogni otto settimane non era inferiore all'efficacia di eculizumab somministrato ogni due settimane su tutti gli 11 endpoint misurati nei trial. Il profilo di sicurezza di ravulizumab era simile a quello di eculizumab. Ulteriori dati hanno dimostrato che ravulizumab ha fornito un'inibizione immediata e completa del C5 che è stata sostenuta per otto settimane e che il farmaco ha eliminato l'emolisi associata a un'inibizione incompleta del C5.

 

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Diabete di tipo 1, approvazione europea per sotagliflozin, primo inibitore di SGLT 1 e 2

La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per il farmaco antidiabetico sotagliflozin come aggiunta alla terapia insulinica per migliorare il controllo della glicemia di in pazienti adulti con diabete mellito di tipo 1 e un indice di massa corporea >= 27 kg/m2, che non potrebbero realizzare il controllo glicemico malgrado la terapia con insulina.

Sotagliflozin è un doppio inibitore orale di due proteine responsabili della regolazione del glucosio, noto come co-trasportatore di glucosio dipendente dal sodio di tipo 1 e 2 (SGLT1 e SGLT2).1 SGLT1 è responsabile dell'assorbimento del glucosio nel tratto gastrointestinale, e SGLT2 è responsabile del riassorbimento del glucosio da parte del rene.

Il duplice meccanismo d'azione di sotagliflozin fornisce importanti benefici terapeutici per gli adulti con diabete di tipo 1, tra cui la riduzione del riassorbimento dello zucchero nel sangue nei reni attraverso l'inibizione di SGLT2 e il ritardo nell'assorbimento degli zuccheri alimentari attraverso l'inibizione locale di SGLT1 nel tratto intestinale.

 

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Psoriasi, approvazione europea per risankizumab, nuovo anti IL-23 da somministrare 4 volte l'anno

La Commissione europea ha approvato il nuovo farmaco biotecnologico risankizumab per il trattamento della psoriasi a placche da moderata a grave nei pazienti adulti candidati alla terapia sistemica.

Risankizumab è stato approvato per essere somministrato mediante due iniezioni sottocutanee ogni 12 settimane, dopo due dosi di avvio somministrate alla settimana 0 e alla settimana 4. Nel corso degli studi clinici il farmaco ha dimostrato elevati tassi di clearance cutanea a 16 settimane, clearance che si è mantenuta persistente a un anno (52 settimane).

Risankizumab ha ricevuto l’approvazione sulla base dei risultati di quattro importanti studi di fase III (ultIMMa-1, ultIMMa-2, IMMvent e IMMhance), che hanno valutato oltre 2000 pazienti con psoriasi a placche da moderata a grave. In tutti e quattro gli studi, gli endpoint co-primari corrispondevano a un miglioramento di almeno il 90% del Psoriasis Area and Severity Index (PASI 90) e a un punteggio statico di Physician Global Assessment (sPGA) pari a “pelle libera o quasi libera da lesioni” (sPGA 0/1) alla settimana 16.

 

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Approvato in Europa pegvaliase, prima terapia di sostituzione enzimatica per la fenilchetonuria

La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione del farmaco iniettivo pegvaliase nei pazienti di età pari o superiore a 16 anni con fenilchetonuria, una malattia genetica che determina l'accumulo di fenilalanina e che nel tempo porta a problemi neurologici, anche gravi. Il farmaco era stato autorizzato dalla Food and Drug Administration (FDA) nel maggio del 2018.

La Commissione europea ha inoltre riconosciuto che lo studio di fase III sulla molecola e la sua fase di estensione suggeriscono anche un effetto di miglioramento della disattenzione e dell’umore. Il farmaco è approvato a dosi fino a 60 mg una volta al giorno nei pazienti dai 16 anni in avanti con un livello ematico di fenilalanina superiore a 600 μmol/l nonostante la precedente gestione tramite le opzioni di trattamento disponibili.

Questa nuova terapia offre loro una nuova opportunità per raggiungere il controllo metabolico auspicato dai medici.

Il profilo di sicurezza del farmaco è costituito principalmente da risposte immuno-mediate, inclusa l'anafilassi, per le quali sono disponibili efficaci misure di gestione del rischio efficaci nelle sperimentazioni cliniche.

 

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Approvazione europea per dupilumab nelle forme severe di asma con infiammazione di tipo 2

La Commissione europea ha approvato l’utilizzo dell'anticorpo monoclonale dupilumab in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni come trattamento aggiuntivo di mantenimento nell’asma grave con infiammazione di tipo 2 caratterizzato da livelli aumentati di eosinofili nel sangue e/o di ossido nitrico esalato non adeguatamente controllato con un dosaggio elevato di un corticosteroide inalatorio in aggiunta a un altro farmaco per il trattamento di mantenimento.

Dupilumab è un anticorpo monoclonale umano progettato per inibire l’attività dell’interleuchina-4 e dell’interleuchina-13, due importanti proteine che svolgono un ruolo chiave nell’infiammazione di tipo 2 che sottende alcune tipologie specifiche di asma, così come molte altre patologie allergiche. Questo meccanismo d’azione comporta la riduzione dei biomarker tipici dell’infiammazione di tipo 2, inclusi i livelli di ossido nitrico esalato, di immunoglobulina E e di eotassina-3.

Dupilumab agisce bloccando la catena alfa del recettore dell’IL-4 che è comune anche all’IL-13 e quindi, con un solo meccanismo, inibisce le vie mediate da entrambe le citochine. Questo è il meccanismo d’azione che sicuramente ha la capacità di bloccare proprio l’infiammazione di tipo 2.

Dupilumab è attualmente approvato nell’Unione Europea per il trattamento di pazienti adulti con dermatite atopica da moderata a grave, candidati alla terapia sistemica.

 

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Chilomicronemia familiare, approvato in Europa l’oligonucleotide antisenso volanesorsen

La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione condizionata alla commercializzazione a volanesorsen in aggiunta alla dieta in pazienti adulti con sindrome da chilomicronemia familiare geneticamente confermata e ad alto rischio di pancreatite, in cui la risposta alla dieta e alla terapia con abbassamento dei trigliceridi è stata inadeguata.

Volanesorsen è un farmaco oligonucleotidico antisenso studiato per ridurre la produzione della apolipoproteina CIII (o ApoC-III) che regola i trigliceridi plasmatici, sotto forma di una siringa preriempita monouso per iniezione sottocutanea in auto-somministrazione.

Progettato da Ionis Pharmaceuticals e sviluppato insieme alla consociata Akcea Therapeutics, sarà disponibile con marchio Waylivra. Come parte dell'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata, le due compagnie condurranno uno studio di sicurezza post-autorizzazione non interventistico basato su un registro.

L'autorizzazione alla commercializzazione di volanesorsen si basa sui risultati dello studio di fase III APPROACH e sull’estensione in aperto tuttora in corso, supportata di dati dello studio COMPASS di fase III.

Volanesorsen è attualmente in fase di sviluppo clinico di fase III anche per il trattamento di pazienti con lipodistrofia parziale familiare (FPL) e i dati preliminari sono attesi per la metà del 2019.

 

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Mieloma multiplo, approvazione europea per le triplette a base di lenalidomide e pomalidomide

La Commissione Europea ha approvato due nuovi regimi di associazione con triplette a base di lenalidomide e pomalidomide. Lenalidomide in associazione con bortezomib e desametasone (RVd) è ora indicato a livello europeo nel trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo non precedentemente trattato che non sono eleggibili al trapianto. Inoltre, pomalidomide, in associazione con bortezomib e desametasone (PVd), è attualmente indicato, sempre a livello europeo, per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno un regime di trattamento comprendente lenalidomide.

La scelta di trattamento in un setting terapeutico di prima linea è importante poiché i pazienti diventano gradualmente meno responsivi alla terapia e hanno periodi di remissione più brevi in linee di trattamento successive. Gli studi hanno dimostrato che RVd è in grado di fornire a pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi non eleggibili al trapianto un’opzione terapeutica che estende significativamente la prima remissione.

 

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Amiloidosi mediata dalla transtiretina, FDA approva tafamidis per i danni cardiaci

L’FDA ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall’FDA per la suddetta indicazione.

I prodotti approvati dalla FDA sono due, Vyndaqel (80 mg, da assumere in 4 capsule da 20mg) che è a base di tafamidis meglumine e Vyndamax (61 mg, da assumere in mono somministrazione giornaliera) che è a base di tafamids acido libero.

 

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Tumore della mammella, alpelisib approvato da FDA in presenza di specifiche mutazioni

FDA ha approvato zione di alpelisib per l'uso in combinazione con la terapia endocrina a base di fulvestrant per il trattamento delle donne in postmenopausa, così come degli uomini, con carcinoma mammario HR-positivo, HER2-negativo, PIK3CA-mutato, avanzato o metastatico a seguito di progressione durante o dopo un regime endocrino.

 

L'approvazione è supportata dai dati dello studio di Fase III SOLAR-1 condotto su 572 donne in postmenopausa e uomini con un tumore al seno HR-positivo, HER2-negativo, avanzato o metastatico con mutazione PIK3CA, la cui malattia era progredita durante o dopo aver ricevuto un inibitore dell'aromatasi.

 

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Normative sui Prontuari Terapeutici Regionali (pubblicate nel mese di Maggio 2019)

Oggetto
Regione
Tipo atto
Numero
Decreto del Direttore Generale Area Sanità e Sociale n. 48 del 17.5.2016 "Attivazione e individuazione della rete dei Centri Regionali autorizzati alla prescrizione di farmaci soggetti a Registro di monitoraggio AIFA dell'area oncoematologica" e successive modifiche e aggiornamenti. Aggiornamento per i farmaci: Ninlaro (ixazomib) e Gazyvaro® (obinutuzumab).
Veneto
Decreto Dirigenziale n. 48
13/05/2019
Determinazione AIFA n. 501/2019 in merito alla specialità medicinale per uso umano Lutathera (lutezio 177Lu oxodotreotide). Inserimento in PTR. Centri autorizzati dalla Regione Puglia alla prescrizione e alla somministrazione
Puglia
Circolare
17/05/2019
Determinazione AlFA n. 282/2019 in merito alla specialità medicinale per uso umano Cystadrops (cisteamina Cloridrato). Centri prescrittori autorizzati dalla Regione Puglia
Puglia
Circolare
15/05/2019
Individuazione del centro regionale per il trattamento di pazienti con terapie geniche CAR-T. Determinazioni
Umbria
Delibera di Giunta regionale n. 681
17/05/2019
Aggiornamento elenco centri prescrittori del medicinale per uso umano Lutathera (lutezio 177 oxodotreotide)
Lombardia
Circolare
07/05/2019
Disposizioni relative alla erogazione a carico del Servizio Sanitario Regionale di farmaci specifici per il trattamento della rinite allergica e delle patologie correlate. "
Toscana
Delibera Giunta regionale n. 646
13/05/2019
Aggiornamento del Prontuario Terapeutico Regionale (versione 13.0).
Puglia
Determinazione n. 73
02/05/2019
Prontuario Terapeutico Regionale - Aggiornamento del PTR di cui al D.C.A. n. 106/2016 - Sedute Commissione Regionale del Farmaco del 18.03.2019 e del 02.04.2019
Abruzzo
Determinazione n. 72
13/05/2019
Aggiornamento aprile 2019 del prontuario terapeutico regionale
Emilia Romagna
Determinazione 7966
09/05/2019
Autorizzazione ad aziende sanitarie alla erogazione gratuita di prodotti erogabili ai pazienti con malattie rare sulla base dei piani terapeutici personalizzati redatti dai centri di riferimento, ai sensi delle deliberazioni della giunta regionale n. 25/2005 e n. 1697/2018 - aprile 2019
Emilia Romagna
Determinazione 7829
07/05/2019
Individuazione centri prescrittori medicinali Gazyvaro, Ninlaro e aggiornamento elenco centri prescrittori medicinali Benlysta e Adempas
Liguria
Delibera Commissario Straordinario n. 137
09/05/2019
Patologie Rare con codice RNG060 (osteodistrofie, osteogenesi imperfetta etc.) - prescrizione bifosfonati (es. Nerixia) - chiarimenti e direttive.

 
Calabria
circolare
02/05/2019
DGR n.2625/2009 e s.m.i. e DGR n.1056/2018. Approvazione delle modalità di funzionamento della Commissione Regionale per la sorveglianza epidemiologica ed il monitoraggio dell'appropriatezza del trattamento con ormone della crescita GH.
Puglia
Determinazione n.77
06/05/2019
Ricognizione e aggiornamento dei Centri autorizzati dalla Regione alla prescrizione dei farmaci sottoposti a monitoraggio AlFA per il trattamento dei pazienti affetti da porpora trombocitopenica autoimmune (idiopatica) cronica (lTP).
Puglia
Circolare
02/05/2019
Chiarimenti Prescrizione / Erogazione Eparine a Basso Peso Molecolare
Campania
 
 

Direttore responsabile: Prof. Filippo Drago (Università di Catania; Centro Regionale di Farmacovigilanza, AOU Policlinico-Vittorio Emanuele, Catania)

Hanno collaborato a questo numero: Lucia Gozzo (AOU Policlinico-Vittorio Emanuele, Catania), Laura Longo (Centro Regionale di Farmacovigilanza, AOU Policlinico-Vittorio Emanuele, Catania), Silvana Mansueto (Centro Regionale di Farmacovigilanza, AOU Policlinico-Vittorio Emanuele, Catania), Daniela C. Vitale (Centro Regionale di Farmacovigilanza, AOU Policlinico-Vittorio Emanuele, Catania), Giuseppe Benfatto (Centro Regionale di Farmacovigilanza, AOU Policlinico-Vittorio Emanuele, Catania).

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