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SIF Novità Regolatorie
n. 68
del 3 ottobre 2020
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SIF Novità Regolatorie
newsletter n. 68 del 3 ottobre 2020
Aggiornamento sull’utilizzo di remdesivir per la terapia dei pazienti affetti da COVID-19

Il medicinale Veklury® (remdesivir), primo farmaco autorizzato dall’EMA in data 25 giugno 2020 per il trattamento della malattia COVID-19, può essere fornito al momento esclusivamente nell’ambito dell’Emergency Support Instrument (ESI), strumento con cui la Commissione Europea ha messo a disposizione degli Stati Membri e del Regno Unito un quantitativo contingentato di confezioni di Veklury® per coprire il fabbisogno di circa 30.000 soggetti clinico in attesa della disponibilità commerciale del farmaco.

In considerazione delle scorte estremamente ridotte, l’accesso al farmaco sarà gestito in fase iniziale e fino a fine ottobre mediante richiesta nominale per singolo paziente.

In tale fase saranno accettate solo le richieste per pazienti con condizione clinica corrispondente all’indicazione autorizzata dalla Commissione Europea e conformi ai criteri definiti dalla CTS di AIFA, per un ciclo di trattamento pari a 5 giorni, in linea con le migliori evidenze scientifiche disponibili.

 
Maggiori informazioni sono disponibili ai seguenti link:

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Gestione degli studi clinici in Italia in corso di emergenza COVID-19

L’Agenzia Italiana del Farmaco, in data 17/09/2020, ha fornito ulteriori indicazioni in merito alla gestione delle sperimentazioni cliniche ed emendamenti sostanziali in Italia a seguito delle misure restrittive eccezionali introdotte dal Governo italiano nell’ambito del contrasto alla pandemia da COVID-19, nonché a seguito del mantenimento delle disposizioni emergenziali e urgenti dirette a contenere la diffusione del virus di cui al Decreto Legge 30 luglio 2020, n. 83.
 

Maggiori informazioni sono disponibili ai seguenti link:

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L'FDA estende l'uso del remdesivir

La Food and Drug Administration (FDA) ha ampliato il campo di applicazione dell’Emergency Use Authorization (EUA) per il farmaco remdesivir, includendo il trattamento di tutti i pazienti adulti e pediatrici ospedalizzati con COVID-19, sospetti o confermati, indipendentemente dalla gravità della malattia.

 

Maggiori informazioni

Studi clinici COVID-19 approvati da AIFA

Aggiornamento 30/09/2020

Molecola
Studio
Fase di studio
Promotore
Documenti
ABX464
Studio di fase 2/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza di ABX464 nel trattamento dell’infiammazione e nella prevenzione dell’insufficienza respiratoria acuta associata a COVID-19 in pazienti con età ≥ 65 anni e pazienti con età ≥ 18 anni con almeno un fattore di rischio aggiuntivo che sono infetti da SARS-CoV-2 (Studio MiR-AGE)
II/III
ABIVAX
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1198899/MiR-AGE-ABX464_documenti.zip?download=true


Acalabrutinib
Studio randomizzato di Fase II sull’efficacia e la sicurezza di Acalabrutinib in aggiunta alle migliori terapie di supporto verso le migliori terapie di supporto in soggetti ricoverati con COVID-19.
II
Acerta Pharma BV
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1198879/ACE-ID-201-Acalabrutinib_documenti.zip?download=true
Baricitinib
BARICIVID-19 STUDY: MultiCentre, randomised, Phase IIa clinical trial evaluating efficacy and tolerability of Baricitinib as add-on treatment of in-patients with COVID-19 compared to standard therapy
II
Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1131319/BARCIVID_documenti.zip


Baricitinib
A proof-of concept study of the use of Janus Kinase 1 and 2 Inhibitor, Baricitinib, in the treatment of COVID-19-related pneumonia
II
Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo, Pavia
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1201047/BREATH_Baricitinib_documenti.zip?download=true
Baricitinib
A Randomized, Double‐Blind, Placebo‐Controlled, Parallel‐Group Phase 3 Study of Baricitinib in Patients with COVID‐19 Infection (studio COV‐BARRIER)
III
Eli lilly
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1215300/COV-BARRIER_documenti.zip?download=true


Canakinumab
Studio di fase 3°, multicentrico, randomizzato, in doppio-cieco, controllato verso placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza di canakinumab sulla sindrome di rilascio delle citochine in pazienti con polmonite indotta da COVID-19 (CAN-COVID)
III
Novartis Research and Development
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1161445/CAN-COVID_documenti.zip?download=true


Colchicina
Trattamento con COLchicina di pazienti affetti da COVID-19: uno studio pilota (COLVID-19)
II
Azienda Ospedaliera di Perugia
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1131319/colchicina_Documenti.zip
Molecola
Studio
Fase di studio
Promotore
Documenti
Colchicina
Colchicina per contrastare la risposta infiammatoria in corso di polmonite da COVID 19
II
Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma


https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1131319/ColCOVID_documenti.zip
Colchicina
ColcHicine in patients with COVID-19: a home CarE study
III
Società Italiana di Reumatologia
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1172274/CHOICE-19_documenti.zip?download=true


Darunavir-cobicistat
Idrossiclorochina
Lopinavir-ritonavir
Favipiravir
Adaptive Randomized trial for therapy of COrona virus disease 2019 at home with oral antivirals (ARCO-Home study)
III
INMI "L. Spallanzani" - Roma
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1161449/ARCO_documenti.zip?download=true


Defibrotide
Uso di Defibrotide in infusione intravenosa per ridurre la progressione dell’insufficienza respiratoria in pazienti con polmonite severa da COVID-19
II
IRCCS Ospedale San Raffaele – Milano
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1161453/DEF-IVID19_documenti.zip?download=true


Emapalumab Anakinra
Studio di Fase 2/3, randomizzato, in aperto, a 3 gruppi paralleli, multicentrico per valutare l’efficacia e la sicurezza di somministrazioni endovenose di emapalumab, un anticorpo monoclonale anti-interferone gamma (anti-IFNγ), e di anakinra, un antagonista del recettore per la interleuchina-1(IL-1), a confronto con terapia standard, nel ridurre l’iper-infiammazione e il distress respiratorio in pazienti con infezione da SARS-CoV-2
II/III
Swedish Orphan Biovitrum AB, Stockholm, Sweden
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1131319/Sobi.IMMUNO-101_documenti.zip


Enoxaparina
Intermediate dose enoxaparin in hospitalized patients with moderate-severe COVID19: a pilot phase II single-arm study, INHIXACOVID19
II
Università di Bologna
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1131319/INHIXACOVID_documenti.zip


Enoxaparina
Enoxaparina a dosi profilattiche o terapeutiche con monitoraggio degli outcomes nei soggetti infetti da covid-19: studio pilota su 300 casi arruolati da un singolo istituto - Studio EMOS-COVID
III
ASST-FBF-SACCO
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1166736/EmosCovid_documenti.zip?download=true

Enoxaparina
Enoxaparina per la tromboprofilassi di pazienti ospedalizzati COVID-19 positivi: comparazione fra dosaggio di 40 mg in monosomministrazione versus 40 mg bigiornalieri. Un trial clinico randomizzato X-COVID
III
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1161413/X-COVID_documenti.zip?download=true

Eparina a basso peso molecolare
Studio randomizzato controllato sull’efficacia e sulla sicurezza di alte verso basse dosi di eparina a basso peso molecolare in pazienti ricoverati per grave polmonite in corso di COVID-19 e coagulopatia, e che non richiedano ventilazione meccanica. (COVID-19 HD)
III
Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1172254/COVID-19-HD_documenti.zip?download=true

Favipiravir
A Multi-center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase III Clinical Study Evaluating the Efficacy and Safety of Favipiravir in the Treatment of Adult Inpatients with COVID-19-General Type (HS216C17
III
ASST Fatebenefratelli Sacco
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1161433/HS216C17_documenti.zip?download=true

Idrossiclorochina
Hydroxychloroquine sulfate early administration in symptomatic out of hospital COVID-19 positive patients (Hydro-Stop-COVID19 Trial)
II
ASUR-AV5 Ascoli Piceno
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1131319/Hydro-Stop_Documenti.zip

Idrossiclorochina
PRECOV: studio controllato, in singolo cieco, sugli effetti della idrossiclorochina nella prevenzione di COVID-19 in operatori sanitari a rischio
III
IRCCS Ospedale San Raffaele – Milano
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1161461/PRECOV-documenti.zip?download=true

Idrossiclorochina
PROTECT: A randomized study with Hydroxychloroquine versus observational support for prevention or early phase treatment of Coronavirus disease (COVID-19) - IRST 100.47
II
Ist. Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori - IRST IRCCS - Meldola
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1161417/PROTECT_documenti.zip?download=true

Idrossiclorochina
Azitromicina
Studio clinico randomizzato controllato open label per valutare l’efficacia e la sicurezza dell’associazione di idrossiclorochina più azitromicina versus idrossiclorochina in pazienti affetti da polmonite da COVID-19 (AZI-RCT-COVID19)
III
Università del Piemonte Orientale (UPO)
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1161441/AZI-RCT-COVID-19_documenti.zip?download=true

Idrossiclorochina Tocilizumab
Sarilumab
Siltuximab
Canakinumab, Baricitinib
Metilprednisolone
Cumulative adaptive, multiarm, multistage and multicentre randomized clinical trial with immunotherapy for Moderate COVID-19 (the AMMURAVID trial)
Multifase
Società Italiana di Malattie Infettive e Tropicali (SIMIT)
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1161429/AMMURAVID_documenti.zip?download=true

Immunoglobuline umane polivalenti
Eparina a basso peso molecolare
Immunoglobuline umane polivalenti somministrate per via endovenosa ad alte dosi più eparina a basso peso molecolare (LMWH) in pazienti con un quadro clinico infiammatorio precoce COVID-19 (Studio IVIG/H/Covid-19)
/
AUO Policlinico Umberto I Roma
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1178302/IVIG-H-Covid-19_documenti.zip?download=true

Interferone-β-1a
Studio interventistico, randomizzato e controllato, in aperto per il trattamento con Interferone-β-1a (IFNβ-1a) di pazienti con Covid-19
II
IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1198889/INTERCOP-Interferone-beta_documenti.zip?download=true

Ivermectina
Randomized, Double-blind, Multi Centre Phase II, Proof of Concept, Dose Finding Clinical Trial on Ivermectin for the early Treatment of COVID-19
II
IRCCS Sacro Cuore Don Calabria, Verona
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1201058/COVER_ivermectina_documenti.zip?download=true

Mavrilimumab
A randomized, double blind, placebo-COntrolled trial of MavrilimumaB for Acute respiratory failure due To COVID-19 pneumonia with hyper-inflammation: the COMBAT-19 trial
II
IRCCS Ospedale San Raffaele – Milano
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1161465/COMBAT-documenti.zip?download=true

Molecola
Studio
Fase di studio
Promotore
Documenti
Opaganib
Studio di fase 2a, randomizzato, doppio cieco versus placebo, con Opaganib, inibitore dell'enzima sfingosina chinasi-2 (SK2), in soggetti adulti, ospedalizzati affetti da polmonite da SARS-CoV-2. Codice studio: ABC-110
II
RedHill Biopharma Ltd
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1215290/ABC-110_documenti.zip?download=true

Pamrevlumab
Studio di fase 2/3 in aperto, randomizzato, a due gruppi paralleli multicentrico per valutare l’efficacia e la sicurezza della somministrazione endovenosa di pamrevlumab, in confronto alla gestione clinica standard, in pazienti con infezione da SARS-CoV-2 (FivroCov)
II/III
UCSC - Roma
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1161437/FibroCov_documenti.zip?download=true

Remdesivir
Studio di fase 3, randomizzato volto a valutare la sicurezza e l’attività antivirale di remdesivir (GS-5734TM) in partecipanti affetti da COVID-19 moderato rispetto al trattamento standard di cura
III
Gilead Sciences, Inc
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1131319/GS-US-540-5774_documenti.zip

Remdesivir
Studio di fase 3, randomizzato volto a valutare la sicurezza e l’attività antivirale di Remdesivir (GS-5734TM) in partecipanti affetti da COVID-19 grave
III
Gilead Sciences, Inc
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1131319/GS-US-540-5773_documenti.zip

Remdesivir
A Phase 2/3 Single-Arm, Open-Label Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of Remdesivir (GS-5734™) in Participants from Birth to < 18 Years of Age with COVID-19 (GS-US-540-5823)
II/III
Gilead Sciences, Inc
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1215280/GS-US-540-5823_documenti.zip?download=true


Remdesivir Clorochina o Idrossclorochina Lopinavir/Ritonavir
Interferone β1a
Studio controllato e randomizzato internazionale su trattamenti aggiuntivi per COVID-19 in pazienti ospedalizzati che ricevono tutti lo standard di cura locale
II
Disegno adattativo
Organizzazione Mondiale della Sanità
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1131319/Solidarity_Documenti.zip


Reparixin
Adaptive phase 2/3, randomized, controlled multicenter study on the efficacy and safety of Reparixin in the treatment of hospitalized patients with COVID-19 pneumonia (REPAVID-19)
II/III
Dompé farmaceutici Spa - Ospedale San Raffaele
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1161457/REPAVID-19_documenti.zip?download=true


Sarilumab
Studio adattativo di fase 2/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo,
per valutare l’efficacia e la sicurezza di sarilumab in pazienti ospedalizzati affetti
da COVID-19
II/III
Sanofi-Aventis Recherche & Développement
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1132417/Sarilumab_sinossi.pdf/a50f6c42-c528-bd0e-118c-0f8bb85affe1


Sarilumab
Studio clinico di fase 3, randomizzato, in aperto, multicentrico volto a confrontare l’efficacia clinica e la sicurezza di Sarilumab per via endovenosa in aggiunta allo standard of care rispetto allo standard of care, nel trattamento di pazienti con polmonite severa da COVID-19. (ESCAPE)
III
INMI "L. Spallanzani" - Roma
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1161421/ESCAPE_documenti.zip?download=true

Sarilumab
Pilot study on the use of sarilumab in patients with covid-19 infection (COVID-SARI)
Studio pilota
ASST Fatebenefratelli Sacco
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1161409/COVID-SARI_documenti.zip?download=true


Selinexor
A Phase 2 Randomized Single-Blind Study to Evaluate the Activity and Safety of Low Dose Oral Selinexor (KPT-330) in Patients with Severe COVID-19 Infection (XPORT-CoV-1001)
II
Karyopharm Therapeutics Inc
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1161425/XPORT-CoV-1001_documenti.zip?download=true


Steroidi
Eparina
Steroidi e eparina non frazionata in pazienti critici con polmonite da COVID-19. Studio STAUNCH-19 (STeroids And UNfraCtionated Heparin in covid-19 patients)
III
Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1166754/STAUNCH_documenti.zip?download=true


Tocilizumab
Uno studio randomizzato multicentrico in aperto per valutare l’efficacia della somministrazione precoce del Tocilizumab (TCZ) in pazienti affetti da polmonite da COVID-19.
II
Azienda Unità Sanitaria Locale-IRCCS di Reggio Emilia
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1133024/RCT-TCZ-COVID19_protocollo.pdf/2793ddeb-23de-0881-31c5-207250492e7b


Tocilizumab
Studio multicentrico su efficacia e sicurezza di tocilizumab nel trattamento di pazienti affetti da polmonite da COVID-19
II+ coorte osservazionale
Istituto Nazionale Tumori, IRCCS, Fondazione G. Pascale –Napoli
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1131319/TOCIVID-19_documenti.zip


Tocilizumab
Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l’efficacia di tocilizumab in pazienti affetti da polmonite grave da COVID-19
III
F. Hoffmann-La Roche Ltd
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1131319/Tocilizumab_Documenti.zip/de5f8c7c-eb76-a046-c8a8-2e41fd90aa2d


Tofacitinib
Idrossiclorochina
TOFAcitinib più Idrossiclorochina vs Idrossiclorochina in pazienti affetti da polmonite interstiziale sostenuta da infezione da COVID 19: trial randomizzato controllato multicentrico in aperto (TOFACOV-2)
II
Ospedali Riuniti di Ancona
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1166769/TOFACOV-2_documenti.zip?download=true


Vaccino GRAd-COV2
Studio Clinico di Fase 1 del vaccino GRAd-COV2 per COVID-19 somministrato con dosi crescenti ad adulti ed anziani sani per valutarne la sicurezza e l’immunogenicità.
I
Reithera SRL
https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1204841/RT-CoV-2_Vaccino_ReiThera_documenti.zip?download=true

I dati del Rapporto OsMed 2019 in modalità interattiva

L’AIFA ha reso disponibile in modalità navigabile i dati del Rapporto OsMed 2019 su consumo e spesa dei farmaci in Italia. La navigazione interattiva consente di filtrare la ricerca per classi di farmaci e per modalità di dispensazione (assistenza convenzionata o acquisti da parte delle strutture del Servizio Sanitario Nazionale) e di estrarre e stampare i risultati ottenuti.

 

Maggiori informazioni

AIFA presenta il Rapporto nazionale sull’uso dei farmaci in gravidanza

Il “Rapporto nazionale sull’uso dei farmaci in gravidanza”, realizzato dall’Osservatorio Nazionale sull’impiego dei Medicinali (OsMed) dell'AIFA è stato presentato in data 30/09/2020.

L’obiettivo del Rapporto è monitorare la prescrizione dei farmaci erogati a carico del Servizio Sanitario Nazionale nelle donne in gravidanza residenti in Italia. Lo studio identifica le eventuali criticità relative a prescrizioni clinicamente inappropriate e valuta l’eterogeneità prescrittiva tra Regioni e sottogruppi di popolazioni, con lo scopo di promuovere la formazione e l’informazione dei professionisti sanitari e delle donne sull’uso appropriato dei farmaci nell’ambito dell’assistenza in età fertile, in gravidanza e nel post-partum.

 

Maggiori informazioni

AIFA aggiorna le Liste di Trasparenza

L’AIFA ha pubblicato l’elenco dei medicinali e i relativi prezzi di riferimento aggiornati al 15 settembre 2020, comprensivi della riduzione prevista ai sensi della determinazione A.I.F.A. del 3 luglio 2006, dell’ulteriore riduzione del 5% ai sensi della determinazione A.I.F.A. del 27 settembre 2006, dell’art.9 comma 1, della Legge 28 febbraio 2008 n.31 (Pay back) e del comma 9 dell’art.11 del D.L.78/2010 convertito con modificazioni dalla Legge del 30 luglio 2010, n.122.

 

Maggiori informazioni

L’AIFA autorizza due estensione delle indicazioni per blinatumomab

L’AIFA ha approvato due estensioni delle indicazioni di blinatumomab:

- trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore ad un anno con LLA da precursori delle cellule B, recidivante o refrattaria, CD19+, negativa per il cromosoma Philadelphia, in recidiva dopo aver ricevuto almeno due precedenti terapie o dopo allotrapianto di cellule staminali ematopoietiche;

- trattamento di adulti con LLA da precursori delle cellule B negativa per il cromosoma Philadelphia, CD19+, in prima o seconda remissione completa con malattia minima residua (MRD), superiore o uguale allo 0,1%.

 

Maggiori informazioni sono disponibili ai seguenti link:

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Autorizzazione dei medicinali per COVID-19: luci ed ombre
A cura di Lucia Gozzo

Mentre nel mondo la pandemia continua a diffondersi e molti paesi fanno i conti con la ‘seconda ondata’, in attesa della disponibilità di un vaccino sicuro ed efficace, in questa fase abbiamo qualche arma in più per affrontare il SARS-CoV2. Negli ultimi mesi è stata, infatti, riconosciuta dalle autorità regolatorie l’utilità di due medicinali, remdesivir e dasametasone, per i pazienti affetti da COVID-19. Con alcune differenze in termini di procedure autorizzative, indicazioni d’uso e accesso.
La procedura di valutazione di remdesivir da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) è stata avviata, come avviene di regola per le autorizzazioni centralizzate, a seguito della sottomissione della relativa domanda da parte dell’azienda farmaceutica titolare. L’esito delle valutazioni, condotte in tempi eccezionalmente rapidi, ha portato alla raccomandazione d’uso (autorizzazione condizionata) per i pazienti con almeno 12 anni di età affetti da polmonite da COVID-19 in ossigenoterapia, considerato che il medicinale ha dimostrato una riduzione dei tempi di recupero rispetto al placebo, in particolare nella popolazione di pazienti con malattia grave ma non sottoposti a ventilazione meccanica. Per garantire un accesso rapido e uniforme, in attesa del completamento delle procedure nazionali, la Commissione Europea ha messo a disposizione degli Stati Membri e del Regno Unito un quantitativo di medicinale per il trattamento di circa 30.000 soggetti, nell’ambito dell’Emergency Support Instrument (ESI). In questa fase, al fine di consentire un uso appropriato del medicinale e ridurre gli sprechi, l’AIFA gestisce in prima persona l’accesso, autorizzando la fornitura di farmaco per 5 giorni di trattamento su richiesta del clinico e solo per i pazienti che rispettino i criteri definiti dalla commissione tecnico-scientifica dell’Agenzia stessa.
In direzione nettamente opposta la recente decisione della Food and Drug Administration (FDA) di ampliare l’emergency use authorization (EUA) di remdesivir per includere il trattamento di tutti i pazienti ospedalizzati, adulti e bambini, con diagnosi di COVID-19 confermata, ma anche solamente sospetta, e indipendetemente dal grado di severità delle condizioni cliniche.
Al contrario, i dati dello studio RECOVERY a supporto dell’uso di desametasone sono stati sottoposti all’attenzione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’EMA secondo quanto previsto dall’articolo 5(3) del Regolamento 726/2004, su richiesta del Direttore dell’Agenzia sentito il parere della task force COVID-19 (COVID-ETF). Questo fa si che di fatto i prodotti a base di desametasone, l’unico medicinale ad oggi ad aver dimostrato una riduzione della mortalità nei pazienti gravi, inclusi quelli sottoposti a ventilazione meccanica, rimangano tutt’ora fuori indicazione per l’uso nei pazienti con COVID-19, poichè per poter essere considerati on-label è necessario che le singole aziende sottopongano alle agenzie nazionali o all’EMA stessa eventuale domanda di autorizzazione all’immissione in commercio. È attualmente in corso la valutazione da parte di EMA del dossier del prodotto Dexamethasone Taw inviato dall’azienda Taw Pharma. Nel frattempo, a livello nazionale non sono ancora state fornite indicazioni su eventuali modalità di utilizzo, che pertanto deve seguire la normativa sull’uso off-label.
Nell’affrontare un problema che non riconosce i confini geo-politici, sarebbe auspicabile un maggiore sforzo di condivisione sovra-nazionale al fine di allineare le decisioni regolatorie, evitare gli sprechi e garantire un accesso rapido e uniforme a medicinali che hanno (finalmente) dimostrato efficacia e sicurezza.

Comunicazione EMA sull’uso del desametasone nei pazienti COVID-19

Il CHMP ha completato la revisione dei risultati del braccio dello studio RECOVERY che includeva l’uso del corticosteroide desametasone nel trattamento dei pazienti affetti da COVID-19 ricoverati in ospedale concludendo che il desametasone può essere considerato un’opzione di trattamento per i pazienti che richiedono ossigenoterapia (dalla somministrazione di ossigeno supplementare alla ventilazione meccanica).

In particolare, sulla base della revisione dei dati disponibili, l’EMA supporta l’uso di desametasone in adulti e adolescenti (a partire dai 12 anni e con un peso corporeo di almeno 40 kg) che richiedono ossigenoterapia supplementare.

I dati pubblicati dello studio RECOVERY mostrano che, in pazienti trattati con ventilazione meccanica invasiva, il 29% dei trattati con desametasone sono morti nei 28 giorni successivi all’inizio del trattamento con desametasone rispetto al 41% dei pazienti che ricevevano altri trattamenti, con una riduzione relativa pari a circa il 35%. Nei pazienti che ricevevano ossigeno senza ventilazione invasiva, le percentuali di decessi sono state del 23% con desametasone e del 26% con i trattamenti standard, corrispondente ad una riduzione relativa pari a circa il 20%. Non è stata osservata riduzione della mortalità nei pazienti che non ricevevano ossigenoterapia o ventilazione meccanica.

Tali risultati sono stati supportati da dati aggiuntivi pubblicati, inclusa una meta-analisi condotta dall’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) che ha esaminato i dati di sette studi clinici in cui era stato studiato l’utilizzo dei corticosteroidi nei pazienti COVID-19.

Le aziende che commercializzano medicinali a base di desametasone possono richiedere l’estensione delle indicazioni delle autorizzazioni all’immissione in commercio (AIC) dei prodotti per cui sono titolari, previa presentazione di apposita richiesta alle autorità regolatorie nazionali o all’EMA.

 

Maggiori informazioni

 

L’EMA approva belantamab mafodotin per il mieloma multiplo

La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di belantamab mafodotin come monoterapia per il trattamento del mieloma multiplo in pazienti adulti che hanno ricevuto almeno quattro terapie precedenti e la cui malattia è refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma e che hanno dimostrato la progressione della malattia durante l’ultima terapia.

Il primo studio condotto con il farmaco, DREAMM-1, un trial di fase I in aperto, aveva valutato la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica, l’immunogenicità e l’attività clinica del belantamab mafodotin nei pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario e linfomi BCMA-positivi. Tra i pazienti affetti da mieloma multiplo sono stati arruolati i pazienti che hanno ricevuto alchilanti, inibitori del proteasoma, farmaci immunomodulatori e sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali.

Lo studio ha permesso di definire che la dose raccomandata del farmaco è pari a 3,4 mg/kg somministrata ogni 3 settimane. I risultati hanno dimostrato che in 35 pazienti valutabili, l’overall response rate (ORR) era del 60% (95% CI, 42,1%-76,1%), incluse 2 risposte complete rigorose e 3 risposte complete. La progression free survival (PFS) mediana era di 12 mesi e la duration of response (DOR) mediana era di 14,3 mesi. Il farmaco è stato ben tollerato e gli eventi avversi più frequentemente riportati sono stati la trombocitopenia e gli eventi corneali.

L’approvazione si basa sui dati dello studio DREAMM-2 (DRiving Excellence in Approaches to Multiple Myeloma), inclusi i dati di follow-up a 13 mesi. Lo studio DREAMM-2 è uno studio randomizzato, aperto, randomizzato, a 2 bracci che sta studiando l’efficacia e la sicurezza del belantamab mafodotin a 2 dosi in 196 pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario che hanno ricevuto 3 o più linee di terapia precedenti, sono refrattari a un inibitore del proteasoma e a un farmaco immunomodulatore, e hanno anche fallito un anticorpo anti-CD38.

Lo studio a due bracci ha raggiunto il suo endpoint primario e ha dimostrato un tasso di risposta globale clinicamente significativo con belantamab mafodotin.

I dati hanno dimostrato che il trattamento con belantamab mafodotin in monoterapia, somministrato alla dose di 2,5 mg/kg ogni tre settimane, ha consentito di ottenere un tasso di risposta globale del 32%. La durata mediana della risposta è stata di 11 mesi e la mediana della sopravvivenza globale è stata di 13,7 mesi.

Belantamab mafodotin ha ottenuto la designazione PRIME nel 2017 e la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio condizionata è stata esaminata nell’ambito della procedura di valutazione accelerata dell’EMA.

 

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FDA approva mepolizumab per la sindrome ipereosinofila

FDA ha esteso l’autorizzazione di mepolizumab includendo il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore ai 12 anni con sindrome iperosinofila (HES). La nuova indicazione riguarda i pazienti con HES da almeno sei mesi, senza altra causa non ematologica identificabile. La decisione della FDA si basa sui dati di un programma di sviluppo clinico che includeva i risultati di uno studio di Fase III su 108 pazienti, in cui il 28% dei pazienti ha sperimentato le riacutizzazioni di HES durante il periodo di studio di 32 settimane, rispetto al 56% dei pazienti del gruppo placebo, con una riduzione del 50%.

 

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Approvazione europea per la tripletta ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor per il trattamento della fibrosi cistica

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in regime di combinazione con ivacaftor per il trattamento di persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) o due mutazioni F508del (F/F) nel gene regolatore della conduttanza trans-membrana della fibrosi cistica (CFTR). L’autorizzazione all’immissione in commercio si è basata sui risultati di due studi di Fase III, che hanno mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi della funzione polmonare (endpoint primario) e di tutti gli endpoint secondari chiave nelle persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima o due mutazioni F508del nel gene CFTR. Il regime in tripla combinazione è stato generalmente ben tollerato in entrambi gli studi.

 

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EMA conferma la sospensione dell’AIC di tutti i medicinali a base di ranitidina

A seguito del riesame del parere del CHMP richiesto da una delle aziende che commercializzano farmaci a base di ranitidina è stata confermata la sospensione dell’AIC di tutti i medicinali a base di ranitidina nell’UE a causa della presenza, seppur di basso livello, di un’impurezza denominata N-nitrosodimetilammina (NDMA).

Sono state riscontrate quantità di NDMA al di sopra dei livelli considerati accettabili in diversi medicinali a base di ranitidina, ma permangono incertezze sull’origine di tale impurezza.

NDMA è classificata come probabile agente cancerogeno per l’uomo sulla base di studi condotti sugli animali.

L’analisi dei dati di sicurezza disponibili mostra che la ranitidina non aumenta il rischio di cancro e ogni possibile rischio è probabilmente molto basso.

 

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